O que são medicamentos de terapia avançada?

MEDICAMENTOS DE TERAPIA GENÉTICA

Os medicamentos de terapia avançada, nomeadamente os de terapia genética, podem ter alguns riscos associados, embora sejam cuidadosamente estudados antes de ser utilizados. Entre os principais riscos estão:

• Resposta inflamatória do organismo ao vetor viral;
• Risco de infeção pelo vírus utilizado para transportar os genes, caso este volte a ficar ativo;
• Risco de cancro, devido à integração do vetor viral num cromossoma, com produção de erros genéticos;
• Riscos para os profissionais de saúde e para os prestadores de cuidados, por exposição acidental ao tratamento. 

Os cientistas têm vindo a fazer progressos tecnológicos no sentido de minimizar estes riscos, nomeadamente ao desenvolver novas formas de transportar os genes até ao interior das células que garantam que estes são entregues somente às células a que se destinam.

Todos os medicamentos de terapia avançada são autorizados a nível europeu pela Agência Europeia do Medicamento(EMA). Dentro da EMA existem vários comités de especialistas que têm a responsabilidade de analisar os medicamentos.

No caso das terapias avançadas, a autorização baseia-se no parecer relativo à qualidade, segurança e eficácia do medicamento realizado pelo Comité de Terapias Avançadas (CAT). Este parecer é enviado ao Comité dos Medicamentos de Uso Humano (CHMP), que o analisa e faz uma recomendação sobre se o medicamento deve, ou não, ser autorizado para colocação no mercado. A Comissão Europeia toma a decisão final com base na recomendação da CHMP.

O Comité de Terapias Avançadas faz parte da Agência Europeia de Medicamentos e analisa a qualidade, a segurança e eficácia dos medicamentos de terapia avançada, acompanhando também os avanços científicos neste domínio.

O CAT emite recomendações sobre a classificação de medicamentos de terapia avançada, presta aconselhamento às empresas nas áreas científica, técnica e regulamentar, apoiando a implementação de programas de farmacovigilância e gestão de risco. Aconselha o CHMP em avaliações que exigem conhecimento especializado, contribui para documentos ligados à regulamentação destas terapias, promove o desenvolvimento de medicamentos de terapia avançada e fornece apoio científico à Comissão Europeia em iniciativas relacionadas com medicamentos e terapias inovadoras.

Tal como acontece com todos os medicamentos, a EMA continua a monitorizar a segurança e eficácia após a sua aprovação e introdução no mercado. Presta também apoio científico aos investigadores, ajudando-os a criar sistemas para monitorizar a segurança dos medicamentos, como planos de gestão de risco e farmacovigilância.

As empresas responsáveis pela produção destes medicamentos devem garantir que é possível acompanhar todo o percurso dos seus medicamentos, desde o local de fabrico até aos hospitais ou instituições onde são administrados aos doentes.

Do mesmo modo, os hospitais também têm de manter um registo rigoroso dos doentes que recebem estes tratamentos, assegurando que é sempre possível saber que medicamento foi utilizado, quando e em quem. Isto é essencial para garantir a segurança e permitir uma resposta rápida caso surja algum problema.

Os medicamentos de terapia avançada podem ser utilizados no tratamento de doentes caso se incluam nalgum destes contextos:

• Medicamento aprovado pela EMA e já disponível no sistema de saúde;
• Medicamento ao qual foi concedida autorização de utilização excecional a nível hospitalar pela autoridade competente;
• Medicamento incluído em ensaio clínico aprovado pelas autoridades de saúde.

Qualquer medicamento de terapia avançada não abrangido por alguma destas situações é um medicamento não regulamentado, que não foi devidamente avaliado quanto à sua eficácia, qualidade e segurança e, por conseguinte, não foi aprovado pela autoridade competente.

Estes produtos podem representar riscos graves para os doentes, uma vez que o seu benefício e segurança não estão comprovados. A falta de supervisão das autoridades no processo de fabrico pode causar problemas de qualidade, como variações na composição do produto ou contaminação. Adicionalmente, podem estar associados a encargos financeiros muito significativos, bem como a desgaste e sofrimento emocional de doentes e familiares, devida à sua ineficácia ou a eventuais efeitos adversos.

Estes produtos são habitualmente divulgados online ou nas redes sociais como "última esperança”, explorando a vulnerabilidade dos doentes e das famílias. Apesar de poderem ser promovidos como "experimentais”, o seu uso decorre fora do âmbito de um ensaio clínico aprovado pelas autoridades de saúde. Além disso, os fornecedores não conseguem confirmar se o produto foi aprovado pela EMA, ou por uma autoridade nacional competente. Outro sinal de alerta são alegações de benefícios que ultrapassam os dos tratamentos já existentes, sem qualquer suporte em literatura médica ou evidência científica.

Caso seja lhe proposto um destes produtos, é importante confirmar se é seguro e está devidamente autorizado. Pode fazê-lo através de:

• Procura de informação junto da autoridade nacional competente (Infarmed) ou da EMA, para verificar se o tratamento está devidamente aprovado para o uso pretendido, e esclarecer eventuais dúvidas ou preocupações;
• Falando diretamente com um profissional médico qualificado, que o pode ajudar a perceber se o tratamento é adequado e seguro;
• Em caso de dúvida, pedir uma segunda opinião médica antes de tomar qualquer decisão.

A EMA e as agências reguladoras nacionais emitiram uma declaração alertando para estes riscos, na sequência da promoção de terapias não autorizadas na União Europeia, como células dendríticas para tratamento do cancro, fornecendo orientações para ajudar doentes e cuidadores a identificá-las. As agências reguladoras dos medicamentos estão a combater estas práticas e a incentivar a denúncia de casos suspeitos para que sejam investigados pelas autoridades, de modo a proteger a saúde dos doentes.